Sebbene i dati suggeriscano che il carico di malattia nel midollo osseo (BM) nella macroglobulinemia di Waldenström (WM) asintomatica possa essere correlato al tempo alla progressione, non è stato ancora raggiunto un consenso sulle soglie ottimali. Una soglia di infiltrazione midollare del 25% è stata utilizzata per stratificare la nostra coorte di 150 pazienti con WM asintomatica in sottogruppi a basso e alto carico di malattia. Gli outcome primari valutati erano il tempo alla progressione (TTP) e la sopravvivenza globale (OS).
Abbiamo osservato che il sottogruppo con elevato carico tumorale midollare presentava caratteristiche cliniche e biologiche distinte, tra cui livelli più bassi di emoglobina, concentrazioni sieriche più elevate di IgM, aumento della componente monoclonale e una minore prevalenza di neuropatia periferica. Questo sottogruppo ha inoltre mostrato un TTP mediano significativamente più breve rispetto ai pazienti con minore coinvolgimento midollare (64 mesi vs 137 mesi, p = 0,01).
I fattori associati a un TTP più breve includevano età avanzata (hazard ratio [HR] 1,04), livelli più bassi di emoglobina (HR 1,02), elevata componente monoclonale sierica (HR 1,06), aumento delle concentrazioni di IgM (HR 1,06) e presenza di anomalie citogenetiche (HR 2,5). Nell’analisi multivariata, solo l’elevato livello sierico di IgM (HR 1,09) è risultato un predittore indipendente di TTP più breve, mentre le anomalie citogenetiche mostravano solo una tendenza alla significatività (HR 2,4).
Nell’analisi della sopravvivenza globale non sono emerse differenze significative tra i due sottogruppi. Infine, un maggiore carico tumorale midollare alla diagnosi è risultato associato a un TTP più breve nella WM asintomatica. L’elevazione delle IgM sieriche ha predetto in modo indipendente un TTP sfavorevole. I nostri risultati sono coerenti con le casistiche precedentemente pubblicate e con la 5ª Classificazione OMS delle neoplasie linfoidi, sottolineando il significato prognostico del carico di malattia midollare nella WM.
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