Jeffrey S. Chamberlain è Professore presso i Dipartimenti di Neurologia, Medicina e Biochimica dell’Università di Washington e titolare della McCaw Endowed Chair in Muscular Dystrophy. È un’autorità riconosciuta a livello internazionale nel campo delle malattie neuromuscolari, in particolare della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Dirige il Sen. Paul D. Wellstone Muscular Dystrophy Cooperative Research Center di Seattle, dove guida progetti pionieristici focalizzati sull’uso della terapia genica per il trattamento della DMD.
Il suo laboratorio ha contribuito in modo decisivo allo sviluppo di vettori AAV per la somministrazione sistemica del gene distrofina, e ha progettato versioni “miniaturizzate” del gene (micro-distrofine) in grado di essere efficacemente espresse nei muscoli scheletrici e cardiaci. Le sue ricerche rappresentano una base fondamentale per diversi studi clinici attualmente in corso. Nel 2024 ha ricevuto il MDA Legacy Award per il suo contributo eccezionale alla ricerca traslazionale nelle distrofie muscolari.
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