Francesco Chemello guida un laboratorio del VIMM che sviluppa tecniche innovative per correggere i difetti nel DNA responsabili di malattie genetiche del muscolo e del cuore. Dopo una solida formazione in biotecnologie e un’esperienza negli Stati Uniti, ha introdotto tecnologie avanzate come il base editing e il prime editing per “riparare” i geni difettosi. Il suo obiettivo è creare terapie nuove per malattie come la distrofia muscolare di Duchenne e le cardiomiopatie ereditarie, offrendo nuove speranze ai pazienti che oggi non hanno cure efficaci.
La ricerca di Francesco Chemello si concentra sull’applicazione di tecnologie di CRISPR-based genome editing per il trattamento delle malattie neuromuscolari. Il suo laboratorio studia le basi molecolari della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e delle cardiomiopatie ereditarie, utilizzando modelli murini geneticamente modificati, cellule staminali pluripotenti indotte (hiPSCs) e organoidi cardiaci. Le sue ricerche hanno portato allo sviluppo di approcci innovativi per la correzione precisa di mutazioni tramite base editing e prime editing, dimostrando il ripristino funzionale del gene dystrophin e di altri target patologici. Recentemente, ha esplorato l’uso di modRNA e lipid nanoparticles (LNPs) per il delivery in vivo di sistemi di editing, con l’obiettivo di creare terapie genetiche sicure ed efficaci per i pazienti.
CRISPR-Editing Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy.
2011
PhD in Genetica e Biologia Molecolare
2011 - 2018
Assegnista di ricerca
2018 - 2022
Docente - UT Southwestern Medical Center (Dallas, USA)
2023 - attuale
Professore Associato di Genetica - Università degli Studi di Bologna
2024 - attuale
Principal Investigator - VIMM
2022
Borsa di studio - Marie Sklodowska-Curie Individual Fellowship
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